¿Sabes cuánto tarda un nuevo medicamento en llegar a tus manos?

Por Mar Gulis (CSIC)*

Hay que remontarse al siglo XVIII para dar con el origen de los ensayos clínicos. El cirujano escocés James Lind (1716-1794) decidió probar distintos remedios frente al escorbuto, enfermedad causada por la deficiencia en vitamina C. Así, tomó a doce pacientes, los dividió en parejas y aplicó una terapia distinta a cada una: vinagre, nuez moscada o agua de mar, entre otras sustancias. Al parecer, el resultado fue que se curaron los que recibieron cítricos, mientras que los que llevaban una dieta escasa o nula en frutas y verduras siguieron padeciendo ese mal. Con este experimento, mediante la planificación de diversas curas, se consiguió demostrar la más eficaz.

En el siglo XIX, el médico francés Pierre Charles Alexandre Louis (1787-1872) propuso un método numérico para cuantificar los resultados de la experimentación. Cien años más tarde, el epidemiólogo británico Bradford-Hill (1897-1991) encontró una fórmula que hacía comparables los distintos grupos de estudio y estableció los “criterios de causalidad”. En ese momento se inició la era moderna de los ensayos clínicos.

A pesar de que para entonces empezaba a adquirirse conciencia del valor de la investigación, no fue hasta los años setenta cuando empezó a considerarse esencial el estudio de la eficacia y la seguridad de un medicamento antes de su lanzamiento al mercado. El punto de inflexión se produjo en los años cincuenta, cuando la administración de la recientemente descubierta ‘talidomida’ produjo un efecto indeseado, ocasionando malformaciones en recién nacidos, y poniendo de manifiesto la necesidad de establecer una regulación.

Actualmente se estima que son de diez a doce años de media lo que tarda en desarrollarse un nuevo medicamento. Se trata de un largo y costoso proceso en el que el fármaco ha evolucionado, sorteando obstáculos, hasta su lanzamiento como producto final, cuando se convierte en el posible remedio para nuestras dolencias. En el libro Cómo se fabrica un medicamento (Editorial CSIC – Los Libros de la Catarata), las investigadoras del Centro de Investigaciones Biológicas del CSIC María del Carmen Fernández y Nuria E. Campillo señalan que “una vez que en el laboratorio se identifica una molécula prometedora comienza el verdadero reto: ponerla en el mercado”.

El proceso se inicia con la búsqueda de la diana terapéutica, seguido de la identificación y desarrollo de moléculas que pueden interaccionar con dicha diana. De estas primeras etapas de identificación, síntesis y evaluación biológica (in vitro) nacerán las primeras moléculas o hits con potencial para llegar a ser un fármaco. Las etapas más complicadas comienzan ahora, con la fase preclínica, en la que se recurre a modelos celulares y a animales de experimentación para estudiar la seguridad y la toxicidad de las moléculas. Esta fase es el “puente necesario para pasar del laboratorio –etapa de descubrimiento– a la fase clínica”, en la que se realizan estudios en humanos, explican las investigadoras.

Esto es lo que se conoce como ‘desarrollo clínico’, del que forman parte los ensayos clínicos, centrados en descubrir o comprobar los efectos clínicos y farmacológicos, así como en identificar cualquier reacción adversa a los mismos y determinar su seguridad y eficacia en voluntarios y pacientes.

Proceso del desarrollo clínico de un medicamento. / María del Carmen Fernández y Nuria E. Campillo

Antes de que llegue hasta nuestras manos, el medicamento en cuestión debe ser autorizado y estará sujeto a diferentes regulaciones para su comercialización, por lo que el mundo farmacéutico se convierte en un entorno hiperregulado y sometido a una exigencia de alta calidad. Es una exigencia justificada porque precisamente es en las primeras fases de la investigación clínica donde pueden surgir reacciones adversas y, de hecho, alrededor de la mitad de los efectos indeseables de los fármacos se identifican solo en los ensayos clínicos en humanos, es decir, el éxito no siempre está garantizado ya que, como aseguran las investigadoras, “la probabilidad general de éxito clínico, es decir, que un fármaco pase con éxito todos los ensayos, es inferior al 12%”.

En definitiva, para comprender el proceso del desarrollo clínico habría que imaginarse un embudo: durante varios años se caracterizan entre 5.000 y 10.000 moléculas prometedoras, y solo unas 250 pasan a las fases preclínicas (un año), hasta llegar menos de 10 a los ensayos clínicos en humanos (seis-siete años). En ese momento, se da con un compuesto que podría ser el nuevo medicamento y si todo va bien… se lanza al mercado.

* Puedes leer más en el libro Cómo se fabrica un medicamento (Editorial CSIC – Los Libros de la Catarata), de la colección ¿Qué sabemos de?

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